PHILIPPS-UNIVERSITAET MARBURG;JUSTUS-LIEBIG-UNIVERSITAET GIESEN;TRANSMIT GESELLSCHAFT FUER TECHNOLOGIETRANSFER MBH
发明人:
KISSEL, THOMAS,KLEEMANN, ELKE,NEU, MICHAEL,SCHMEHL, THOMAS
申请号：
EP06753191.3
公开号：
EP1883699B1
申请日:
2006.05.20
申请国别(地区):
EP
年份:
2012
代理人:
摘要：
Die vorliegende Erfindung betrifft ein nicht-virales Vektorsystem für den Transport von Nukleinsäuren, das auf der Basis von Polyethylenimin (PEI) mit Polyethylenglycol (PEG) modifiziert ist und eine Peptidsequenz mit PTD/CPP- Funktionalität aufweist. Dieses Vektorsystem wird als Gentransfersystem in die epithelialen Zellen der Bronchien und Alveolen der Lunge eingesetzt. Es zeigt starke Stabilität, schützt die DNA in pulmonaler Umgebung, hat ein geringes Zeta-Potential und geringe Aggregationstendenz in einem Medium mit großer lonenstärke. Zudem weist es eine geringe in-vitro und in-vivo Zytotoxizität und sehr starke Transfektionseffizienz auf. Das erfindungsgemäße Vektorsystem wird zur Transfektion durch Inhalation in der lokalen Lungentherapie angewandt.The present invention related to a non-viral vector system for the delivery of nucleic acids which is modified on the basis of polyethylene imine (PEI) with polyethylene glycol (PEG) and which contains a peptide sequence with PTD/CPP-functionality. This vector system is used as gene transfer system for the epithelial cells of the bronchial tubes and alveoli of the lung. The system is highly stable, protects the DNA in the pulmonary environment, has a low zeta-potential and a low aggregation tendency in a medium with a high ionic strength. Furthermore, it is characterized by a low in vitro and in vivo cytotoxicity and allows for a very high transfection efficiency. The vector system according to the present invention is used for a transfection by inhalation in local pulmonary therapy.Système de vecteurs non viraux pour le transport d'acides nucléiques, qui est à base de polyéthylènimine (PEI) modifiée avec du polyéthylène glycol (PEG) et qui possède une séquence peptidique à fonctionnalité PTD/CPP. Ce système de vecteurs est utilisé en tant que système de transfert de gènes dans les cellules épithéliales des bronches et des alvéoles pulmonaires. Il possède une grande stabilité, protège l'ADN dans l'environnement pu
