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INHIBITION MÉDIÉE PAR INTERFÉRENCE PAR ARN DE L'EXPRESSION DU GÈNE DE L'ISOCITRATE DÉSHYDROGÉNASE (IDH1)
专利权人:
Merck Sharp & Dohme Corp.
发明人:
申请号:
EP12796872.5
公开号:
EP2717882A1
申请日:
2012.06.01
申请国别(地区):
EP
年份:
2014
代理人:
摘要:
The present invention relates to compounds, compositions, and methods for the study, diagnosis, and treatment of traits, diseases and conditions that respond to the modulation of IDH1 and mutant IDH1 gene expression and/or activity, and/or modulate an IDH1 or mutant IDH1 gene expression pathway. Specifically, the invention relates to double-stranded nucleic acid molecules, including small nucleic acid molecules such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double-stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules, that are capable of mediating or that mediate RNA interference (RNAi) against IDH1 or mutant IDH1 gene expression.Cette invention concerne des composés, des compositions et des procédés permettant d'étudier, de diagnostiquer et de traiter les caractéristiques, les maladies et les affections répondant à la modulation de l'expression du gène IDH1 et du gène IDH1 mutant et/ou de son activité, et/ou modulant une voie d'expression du gène IDH1 ou du gène IDH1 mutant. L'invention concerne plus précisément des molécules d'acide nucléique bicaténaire, y compris des petites molécules d'acide nucléique, par exemple les molécules de petit acide nucléique interférent (ANsi), d'ARN interférent court (ARNsi), d'ARN bicaténaire (ARNdb), de micro-ARN (ARNmi) et d'ARN en courte épingle à cheveux (ARNsh), qui sont capables de médier ou qui médient l'interférence par ARN contre l'expression du gène IDH1 ou du gène IDH1 mutant.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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