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Oligoribonucleotides and methods of their use for the treatment of alopecia, acute renal failure and other diseases
专利权人:
QUARK PHARMACEUTICALS; INC.
发明人:
FEINSTEIN, Elena,ZURR, Daniel,EHRLICH, Shai
申请号:
ES05788492
公开号:
ES2594083T3
申请日:
2005.09.27
申请国别(地区):
ES
年份:
2016
代理人:
摘要:
A double strand siRNA compound having the structure: 5 'ugaagggugaaauauucuc - Z 3' (antisense chain SEQ ID NO: 48) 3 'Z'-acuucccacuuuauaagag (sense chain SEQ ID NO: 25); wherein each a, c, u and g is a ribonucleotide and each consecutive ribonucleotide is linked to the next ribonucleotide by a covalent bond; and where each of Z and Z 'may be present or absent, but if present it is dTdT and covalently joins the 3' end of the chain where it is present; and wherein ribonucleotides that alternate both in the antisense chain and in the sense chain are modified in their sugar residue such that a 2'-O-methyl group is present and ribonucleotides modified in the sugar with 2'-O- methyl are present in the 5 'terminal and the 3' terminal of the antisense chain and unmodified ribonucleotides are present in the 5 'terminal and the 3' terminal of the chain in the direction.Un compuesto de ARNsi de doble cadena que tiene la estructura: 5' ugaagggugaaauauucuc - Z 3' (cadena antisentido SEQ ID NO:48) 3' Z'-acuucccacuuuauaagag (cadena en sentido SEQ ID NO:25); en donde cada a, c, u y g es un ribonucleótido y cada ribonucleótido consecutivo se une al siguiente ribonucleótido por un enlace covalente; y en donde cada uno de Z y Z' puede estar presente o ausente, pero si está presente es dTdT y se une covalentemente al extremo 3' de la cadena en donde está presente; y en donde ribonucleótidos que alternan tanto en la cadena antisentido como en la cadena en sentido se modifican en su residuo de azúcar de tal manera que un grupo 2'-O-metilo está presente y ribonucleótidos modificados en el azúcar con 2'-O-metilo están presentes en el terminal 5' y el terminal 3' de la cadena antisentido y ribonucleótidos no modificados están presentes en el terminal 5' y el terminal 3' de la cadena en sentido.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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