Described herein are small molecule splicing modifier compounds of formula (I) provided herein: [Chemical 1] Where W, X, A, and B are as defined herein. Or an intra-intron splicing modifier recognition element (iREMS) that can be recognized by its morphology. In one aspect, a method of modifying RNA splicing to regulate the amount of a gene's product, wherein the precursor RNA transcript transcribed from the gene containing an intron REMS is a splicing modifier formula (I). Described herein are methods that are modified utilizing the compounds of In another embodiment, a method of modifying RNA splicing to regulate the amount of RNA transcripts or protein products encoded by a gene, comprising utilizing a compound of the splicing modifier formula (I) from the gene Described herein is the above method, wherein the transcribed precursor RNA transcript is modified to include an intron REMS. [Selection diagram] Figure 1A本明細書に記載されるものは、本明細書において提供される式(I)の低分子スプライシングモディファイヤー化合物:【化１】(式中、W、X、A、及びBは、本明細書で定義される通りである)又はその形態によって認識されることができる、イントロン内スプライシングモディファイヤー認識エレメント(iREMS)である。一態様において、遺伝子の産物の量を調節するためにRNAスプライシングを改変する方法であって、イントロン内REMSを含有する該遺伝子から転写される前駆体RNA転写物が、スプライシングモディファイヤー式(I)の化合物を利用して改変される、前記方法が、本明細書に記載される。別の態様において、遺伝子によってコードされるRNA転写物又はタンパク質産物の量を調節するためにRNAスプライシングを改変する方法であって、スプライシングモディファイヤー式(I)の化合物を利用して、該遺伝子から転写される前駆体RNA転写物がイントロン内REMSを含むよう改変される、前記方法が、本明細書に記載される。【選択図】図１Ａ
