КОДОН-ОПТИМИЗИРОВАННАЯ КДНК, КОДИРУЮЩАЯ ДИСФЕРЛИН ЧЕЛОВЕКА, ГЕННО-ИНЖЕНЕРНАЯ КОНСТРУКЦИЯ, РЕКОМБИНАНТНЫЙ АДЕНОВИРУС И ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ДИСФЕРЛИНОПАТИЙ
OBSHCHESTVO S OGRANICHENNOJ OTVETSTVENNOSTJU "NEKSTGEN"
发明人:
RIZVANOV ALBERT ANATOLEVICH,Ризванов Альберт Анатольевич,SOLOVEVA VALERIJA VLADIMIROVNA,Соловьева Валерия Владимировна,STAROSTINA IRINA GEORGIEVNA,Старостина Ирина Георгиевна,ISAEV ARTUR ALEKSANDROVIC
申请号：
RU2012155954/10
公开号：
RU0002527073C2
申请日:
2012.12.24
申请国别(地区):
RU
年份:
2014
代理人:
摘要：
FIELD: medicine, pharmaceutics.SUBSTANCE: invention refers to biotechnology and concerns cDNA coding human dysferlin, a genetically engineered construct wherein such cDNA is cloned, a recombinant adenovirus and a pharmaceutical composition. The described genetically engineered construct comprises an expression plasmid adenovirus vector pAd/CMV/V5-DEST, wherein the codon-optimised cDNA having a sequence presented in SEQ ID NO: 1 and coding human dysferlin is cloned according to recombination sites attB1 and attB2. The recombinant replication defect adenovirus serotype 5 is prepared with using such genetically engineered construct and included into the pharmaceutical composition in an effective amount.EFFECT: inventions enables recovering the disturbed dysferlin expression and/or function in the skeletal striated muscle tissue and resulting in the positive effect.4 cl, 2 dwgИзобретение относится к области биотехнологии и касается кДНК, кодирующей дисферлин человека, генно-инженерной конструкции, в которую клонирована такая кДНК, рекомбинантного аденовируса и фармацевтической композиции. Описанная генно-инженерная конструкция содержит экспрессионный плазмидный аденовирусный вектор pAd/CMV/V5-DEST, в который клонирована по сайтам для рекомбинации attB1 и attB2 кодон-оптимизированная кДНК, имеющая последовательность, представленную в SEQ ID NO: 1 и кодирующая дисферлин человека. Рекомбинатный репликационно дефектный аденовирус серотипа 5 получают с применением такой генно-инженерной конструкции и включают в фармацевтическую композицию в эффективном количестве. Изобретения позволяют восстановить нарушенную экспрессию и/или функцию белка дисферлина в скелетной поперечно-полосатой мышечной ткани и вызывать стабильный положительный эффект. 4 н.п. ф-лы, 2 ил.
