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組成物、及びヌクレオチドリピート障害におけるＣＲＩＳＰＲ−ＣＡＳ系の使用方法
- 专利权人:
- ザ・ブロード・インスティテュート・インコーポレイテッド;マサチューセッツ・インスティトュート・オブ・テクノロジー;ユニバーシティー オブ アイオワ リサーチ ファウンデーション
- 发明人:
- デヴィッドソン ビバリー,リン チーユー,ロドリゲス エドガルド,チャン フェン
- 申请号：
- JP20160539142
- 公开号：
- JP2017501151(A)
- 申请日:
- 2014.12.12
- 申请国别(地区):
- 日本
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要：
- 本発明は、特にヌクレオチドリピート障害に使用される標的配列の配列及び／又は活性の操作のための系の送達、エンジニアリング、及び最適化、方法、並びに組成物を提供する。特にヌクレオチドリピート障害に使用される送達のための送達系、及びこの送達の部位として標的とされる組織又は器官が提供される。また、一部が、特にヌクレオチドリピート障害に使用されるＣＲＩＳＰＲ複合体又は系の１つ以上の構成成分をコードするベクター及びベクター系、並びにこのようなベクター及びベクター系の設計方法も提供される。また、標的認識の特異性及び毒性の回避を考慮して、疾患の状況又は状態を変更又は改善するために目的のゲノム遺伝子座の標的部位を編集又は改変するステップを含む、特にヌクレオチドリピート障害に使用される真核細胞
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
