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שימוש בוקטורי aav המכילים הידרולאז ליזוזומי להכנת תרופות לטיפול במחלת אגירה ליזוזומלית
专利权人:
GENZYME CORPORATION
发明人:
申请号:
IL17163505
公开号:
IL171635A
申请日:
2005.10.27
申请国别(地区):
IL
年份:
2017
代理人:
摘要:
The disclosure pertains to methods for treating neurometabolic disorder including lysosomal storage diseases that affect the central nervous system, e.g., Niemann-Pick A disease. The disclosed methods involve contacting an axonal ending of a neuron with a composition containing high titer AAV carrying a therapeutic transgene so that the AAV vector is axonally transported in a retrograde fashion and transgene product is expressed distally to the administration site.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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