Therapeutic target for facial scapulohumeral muscular dystrophy

• 收藏
• 分享

专利权人:

ユニバーシティ オブ マサチューセッツ

发明人:

ジョーンズ，ペーター，エル．,グリーン，マイケル，アール．

申请号：

JP2019523836

公开号：

JP2019534298A

申请日:

2017.11.07

申请国别(地区):

JP

年份:

2019

代理人:

摘要：

The present disclosure relates to methods and compositions for controlling the expression of DUX4. In some aspects, the methods described by this disclosure are useful for treating diseases associated with abnormal DUX4 expression (eg, facial scapulohumeral muscular dystrophy).本開示は、ＤＵＸ４の発現を制御するための方法および組成物に関する。いくつかの側面において、本開示により記載される方法は、異常なＤＵＸ４発現（例えば、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー）に関連する疾患を処置するために有用である。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/