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OLIGONUCLÉOTIDES POUR ÉDITION D'ADN GÉNOMIQUE
专利权人:
ProQR Therapeutics II B.V.
发明人:
申请号:
EP15784712.0
公开号:
EP3209779A1
申请日:
2015.10.23
申请国别(地区):
EP
年份:
2017
代理人:
摘要:
A method for making a change in an endogenous chromosomal DNA sequence of a mammalian cell, comprising steps of: (i) introducing into said cell an oligonucleotide having a sequence that is complementary to the chromosomal DNA sequence and that includes the change; (ii) allowing sufficient time for the cell to incorporate the change into the endogenous chromosomal DNA sequence through endogenous nucleic acid modifying pathways; and (iii) identifying the presence of the change in the chromosomal DNA sequence. The invention is particularly useful for correcting mutations in the CFTR gene.L'invention concerne un procédé destiné à produire une modification dans une séquence d'ADN chromosomique endogène d'une cellule de mammifère. Ce procédé consiste : (i) à introduire dans ladite cellule un oligonucléotide doté d'une séquence complémentaire à la séquence d'ADN chromosomique et contenant la modification; (ii) à laisser suffisamment de temps à la cellule pour qu'elle intègre la modification dans la séquence d'ADN chromosomique endogène par l'intermédiaire de voies de modification des acides nucléiques endogènes; et (iii) à identifier la présence de la modification dans la séquence d'ADN chromosomique. La présente invention est particulièrement utile pour corriger les mutations du gène CFTR.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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