rodent, isolated rodent cell or isolated rodent tissue, rodent embryonic stem cell, rodent embryo, and methods for preparing a rodent and for identifying a therapeutic candidate.
AMANDA ATANASIO,BURCIN IKIZ,DAVID M. VALENZUELA,GUOCHUN GONG,KA-MAN VENUS LAI,MICHAEL L. LACROIX-FRALISH,DAVID M VALENZUELA,K
申请号：
BR112017025507
公开号：
BR112017025507A2
申请日:
2016.05.26
申请国别(地区):
BR
年份:
2018
代理人:
摘要：
A nonhuman animal model for neurodegenerative and / or inflammatory diseases is provided, the nonhuman animal of which comprises a disruption in a c9orf72 locus. In particular, the non-human animals described herein comprise a deletion in an entire coding sequence of a c9orf72 locus. Also provided are methods of identifying therapeutic candidates that can be used to prevent, delay or treat one or more neurodegenerative diseases (eg, amyotrophic lateral sclerosis (als, also called lou gehrig's disease) and frontotemporal dementia (ftd)), diseases autoimmune and / or inflammatory (e.g. sle, glomerulonephritis).é fornecido um modelo animal não humano para doenças neurodegenerativas e/ou inflamatórias, cujo animal não humano compreende uma disrupção em um lócus c9orf72. em particular, os animais não humanos aqui descritos compreendem uma deleção em uma sequência codificadora inteira de um lócus c9orf72. são também fornecidos métodos de identificar candidatos terapêuticos que podem ser usados para prevenir, retardar ou tratar uma ou mais doenças neurodegenerativas (por exemplo, esclerose lateral amiotrófica (als, também chamada de doença de lou gehrig) e demência frontotemporal (ftd)), doenças autoimunes e/ou inflamatórias (por exemplo, sle, glomerulonefrite).
