KOZARSKY, Karen; R. Scott;MCIVOR;MCIVOR, R. Scott;BELUR, Lalitha R.
发明人:
MCIVOR, R. Scott,BELUR, Lalitha R.,KOZARSKY, Karen
申请号：
USUS2016/032392
公开号：
WO2016/187017A1
申请日:
2016.05.13
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要：
A method to prevent, inhibit or treat one or more symptoms associated with disease of the central nervous system by intranasally, intrathecally, intracerebrovascularly or intravenously administering a rAAV encoding a gene product associated with the disease, e.g., a mammal in which the gene product is absent or present at a reduced level relative to a mammal without the disease, in an amount effective, e.g., to provide for cross-correction.L'invention concerne une méthode pour prévenir, inhiber ou traiter un ou plusieurs symptômes associés à une maladie du système nerveux central par administration par voie intranasale, intrathécale, via le système vasculaire cérébral ou par voie intraveineuse d'un virus adéno-associé recombinant (rAAV, pour "recombinant adeno-associated virus") codant pour un produit génique associé à la maladie, par exemple à un mammifère chez qui le produit génique est absent ou présent à un niveau faible par rapport à un mammifère non porteur de la maladie, sous une quantité efficace, par exemple pour permettre une correction croisée.
