一种治疗强直性肌营养不良症I型的方法
- 专利权人:
- 安徽师范大学
- 发明人:
- 沈小鹏,徐峰,李蒙,吴深,张静宜
- 申请号：
- CN201910549500.3
- 公开号：
- CN110279705A
- 申请日:
- 2019.24.06
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了一种治疗强直性肌营养不良症I型的方法,涉及生物医疗技术领域,采用miR‑322/‑503或者单独miR‑322或miR‑503及其前体的序列以及高度相似序列,可以直接靶向作用于毒性RNA并降解毒性RNA,从而抑制细胞核内焦点的形成,恢复正常RNA可变剪切模式,提高成肌细胞分化为骨骼肌细胞的能力;miR‑322/‑503可以抑制毒性RNA水平,可以从根本上治疗DM1;同时,miR‑322/‑503为细胞自身产生的分子,用于细胞和机体的治疗时安全风险较小。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
