The present invention relates to third generation antisense (3GA) compounds and the therapeutic and prophylactic use of 3GA compounds to selectively down-regulate the expression of a first allele (e.g., a mutant), even when the first allelic mRNA differs from a second allele (e.g., wild-type) by only a single nucleotide, as is the case with certain mutations, for example, point mutations.La présente invention concerne des composés antisens de troisième génération (3GA) et lutilisation thérapeutique et prophylactique de composés 3GA pour réguler sélectivement à la baisse lexpression dun premier allèle (par exemple, un mutant), même lorsque le premier ARNm allélique diffère dun deuxième allèle (par exemple, de type sauvage) par seulement un nucléotide unique, comme cest le cas avec certaines mutations, par exemple, des mutations ponctuelles.
