인쎄름 (엥스띠뛰 나씨오날 드 라 쌍떼 에 드 라 흐쉐르슈 메디깔);유니베르시테 드 몽펠리에;상트르 하스피탈리에 레지오날 유니베르시테르 드 몽쁠리에;인쎄름 (엥스띠뛰 나씨오날 드 라 쌍떼 에 드 라 흐쉐르슈 메디깔)
发明人:
아멜, 크리스티앙,칼라치스, 바실리키,페끼노, 마리,세레소, 니꼴라
申请号：
KR1020167018183
公开号：
KR1020170009812A
申请日:
2014.12.05
申请国别(地区):
KR
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present invention relates to a method and a pharmaceutical composition for expressing a polynucleotide of interest in a retinal pigment epithelium of a subject. In particular, the present invention relates to a method for selectively expressing a polynucleotide of interest in a retinal pigment epithelium of an eye of a subject in need thereof, which method comprises administering an amount of rAAV2 / 5 vector containing said polynucleotide of interest to said retinal pigment And transfecting the epithelium.본 발명은 대상체의 망막 색소 상피에서 목적 폴리뉴클레오티드를 발현시키기 위한 방법 및 약학적 조성물에 관한 것이다. 특히, 본 발명은 그를 필요로 하는 대상체의 눈의 망막 색소 상피에서 목적 폴리뉴클레오티드를 선택적으로 발현시키기 위한 방법에 관한 것으로, 이 방법은 상기 목적 폴리뉴클레오티드를 함유하는 rAAV2/5 벡터 일정량을 상기 망막 색소 상피에 형질도입하는 단계를 포함한다.
