THE BROAD INSTITUTE INC.;MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY
发明人:
CONG, Le,COX, David Benjamin, Turitz,HEIDENREICH, Matthias,PLATT, Randall, Jeffrey,SWIECH, Lukasz,ZHANG, Feng
申请号：
USUS2014/070127
公开号：
WO2015/089462A1
申请日:
2014.12.12
申请国别(地区):
US
年份:
2015
代理人:
摘要：
The invention provides for delivery, engineering and optimization of systems, methods, and compositions for manipulation of sequences and/or activities of target sequences. Provided are delivery systems and tissues or organ which are targeted as sites for delivery. Also provided are vectors and vector systems some of which encode one or more components of a CRISPR complex, as well as methods for the design and use of such vectors. Also provided are methods of directing CRISPR complex formation in eukaryotic cells to ensure enhanced specificity for target recognition and avoidance of toxicity and to edit or modify a target site in a genomic locus of interest to alter or improve the status of a disease or a condition.L'invention concerne la distribution, l'ingénierie et l'optimisation de systèmes, de procédés et de compositions pour la manipulation de séquences et/ou d'activités de séquences cibles. L'invention concerne des systèmes de distribution et des tissus ou organes qui sont ciblés comme sites de distribution. L'invention cocnerne également des vecteurs et des systèmes de vecteurs dont certains codent au moins un élément d'un complexe CRISPR, ainsi que des procédés pour la conception et l'utilisation de tels vecteurs. L'invention concerne en outre des méthodes pour diriger la formation du complexe CRISPR dans des cellules eucaryotes en vue de garantir une meilleure spécificité pour la reconnaissance de cibles et éviter la toxicité, et pour éditer ou modifier un site cible d'un locus génomique présentant un intérêt afin de modifier ou d'améliorer l'état d'une maladie ou d'une pathologie.
