Susan M. FREIER,Punit P. SETH,Michael L. MCCALEB,Priyam SINGH,Susan F. MURRAY
申请号：
MX2017011010
公开号：
MX2017011010A
申请日:
2016.02.26
申请国别(地区):
MX
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present embodiments provide methods, compounds, and compositions for treating, preventing, ameliorating, or slowing progression of retinitis pigmentosa (RP), such as autosomal dominant retinitis pigmentosa (AdRP) by administering a P23H rhodopsin specific inhibitor to a subject. The present embodiments provided herein are directed to compounds and compositions useful for treating, preventing, ameliorating, or slowing progression of retinitis pigmentosa (RP), such as autosomal dominant retinitis pigmentosa (AdRP). In certain embodiments, P23H rhodopsin inhibitors provided herein are allele-specific antisense compounds targeted to a P23H mutant allele that are capable of selectively inhibiting expression of P23H rhodopsin mutant protein to a greater extent than wild-type protein. In certain embodiments, administration of the allele specific antisense compounds in a subject having AdRP results in selective inhibition of P23H rhodopsin and allows the normal protein produced from the wild-type allele to maintain rod survival and function in the subject.Las modalidades de la presente invención proporcionan métodos, compuestos y composiciones para tratar, prevenir, mitigar o enlentecer el avance de la retinitis pigmentaria (RP), tal como la retinitis pigmentaria autosómica dominante (AdRP, por sus siglas en inglés) mediante la administración de un inhibidor específico de la rodopsina P23H a un sujeto. Las modalidades que se proporcionan en la presente invención se dirigen a composiciones y compuestos útiles para tratar, prevenir, mitigar o enlentecer el avance de la retinitis pigmentaria (RP), tal como la retinitis pigmentaria autosómica dominante (AdRP) . En determinadas modalidades, los inhibidores de la rodopsina P23H que se proporcionan en la presente invención son compuestos antisentido con especificidad de alelo dirigidos a un alelo mutante P23H que son capaces de inhibir de manera selectiva la expresión de la proteína mutante de la rodopsina P23H en mayor medida
