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MOTIF DE MODIFICATION PS OPTIMAL POUR ACIDES HÉTÉRONUCLÉIQUES
专利权人:
NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION TOKYO MEDICAL AND DENTAL UNIVERSITY;国立大学法人東京医科歯科大学
发明人:
YOKOTA Takanori,横田隆徳,HARA Rintaro,原倫太朗,NAGATA Tetsuya,永田哲也,KIZAWA Hideki,木澤秀樹,TAKAGI Koh,高木鋼
申请号:
JPJP2020/006660
公开号:
WO2020/171149A1
申请日:
2020.02.20
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The purpose of the present invention is to provide a double-stranded nucleic acid complex that has a reduced number of PS modifications in an antisense strand and that retains the antisense effect. An optimal PS modification pattern for double-stranded nucleic acid complexes is disclosed. A nucleic acid complex containing an antisense strand having such an optimal PS modification pattern is characterized by a low toxicity and a high bioavailability. A double-stranded nucleic acid complex containing an antisense strand having an optimal PS modification pattern according to the present invention is useful when used as a nucleic acid drug that utilizes inhibition of the expression of a specific gene (knockout), or that utilizes an activity that modifies the function of RNA, either noncoding or coding for a specific gene, or that utilizes an activity that modifies the function of RNA by inducing exon skipping during the processing of pre-mRNA for a specific gene.L'objectif de la présente invention est de fournir un complexe d'acide nucléique double brin qui présente un nombre réduit de modifications PS dans le brin antisens et qui conserve l'effet antisens. L'invention concerne un motif de modification PS optimal pour des complexes d'acide nucléique double brin. Un complexe d'acide nucléique comprenant un brin antisens possédant un tel motif de modification PS optimal est caractérisé par une faible toxicité et une biodisponibilité élevée. Un complexe d'acide nucléique double brin comprenant un brin antisens possédant un motif de modification PS optimal de la présente invention est utile lorsqu'il est utilisé comme médicament à base d'acide nucléique qui utilise l'inhibition de l'expression d'un gène spécifique (knock-out), ou qui utilise une activité qui modifie la fonction de l'ARN, soit non codant soit codant pour un gène spécifique, ou qui utilise une activité qui modifie la fonction de l'ARN en induisant un saut d'exon au cours de la maturation du pré-ARNm codant po
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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