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2-羟丙基-β-环化糊精在制备治疗X-连锁肾上腺脑白质退化症的药物中的应用
专利权人:
武汉大学
发明人:
宋保亮,储贝贝,廖雅成
申请号:
CN201510190996.1
公开号:
CN104857014A
申请日:
2015.04.21
申请国别(地区):
CN
年份:
2015
代理人:
摘要:
本发明公开了一种2-羟丙基-β-环化糊精(HPCD)在制备治疗X-连锁肾上腺脑白质退化症(X-ALD)的药物中的应用,属于生物医药领域。本发明通过对野生型和X-ALD模型小鼠(ABCD1基因敲除小鼠)注射2-羟丙基-β-环化糊精,对注射HPCD小鼠的细胞进行细胞、肾上腺和小脑组织切片进行Filipin染色,测量其血浆总胆固醇、极长链脂肪酸、体重,以及进行行为学检测,结果发现,HPCD能使血浆、小脑、肾上腺的胆固醇水平降到正常范围之内,而且降低了VLCFA水平,减轻了X-ALD小鼠神经退行性病变造成的行为学异常。基于该结果表明HPCD能够治疗X-ALD,其可以用于制备治疗X-ALD的药物。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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