The disclosed subject matter provides expression cassettes, vectors containing them, and cells transduced with such expression cassettes and vectors that enable expression of the globin gene or functional portion thereof. The disclosed subject matter also provides a method of treating hemoglobinopathy in a subject, comprising administering an effective amount of such transduced cells to the subject.본 개시된 보호대상은 글로빈 유전자 또는 이의 기능성 부분의 발현을 가능하게 하는 발현 카세트, 이를 포함하는 벡터, 및 이러한 발현 카세트 및 벡터로 형질도입된 세포를 제공한다. 본 개시된 보호대상은 이러한 형질도입된 세포를 대상체에게 유효량 투여하는 단계를 포함하는, 대상체에서 헤모글로빈병증을 치료하는 방법도 제공한다.
