VAN DIEPEN, Hester Catharina,CHAN, Hee Lam,TURUNEN, Janne Juha
申请号：
EPEP2017/059830
公开号：
WO2017/186739A1
申请日:
2017.04.25
申请国别(地区):
EP
年份:
2017
代理人:
摘要：
The invention relates to the fields of medicine and immunology. In particular, it relates to novel antisense oligonucleotides that may be used in the treatment, prevention and/or delay of Usher Syndrome type II and/or USH2A-associated non syndromic retina degeneration, especially by skipping a pseudo exon (PE40) between exon 40 and 41 in the human USH2Agene.L'invention concerne les domaines de la médecine et de l'immunologie. L'invention concerne en particulier de nouveaux oligonucléotides antisens qui peuvent être utilisés pour traiter et prévenir le syndrome d'Usher de type II et/ou la dégénérescence rétinienne non syndromique associée à USH2A et/ou en retarder l'apparition, en particulier en sautant un pseudo-exon (PE40) entre l'exon 40 et l'exon 41 dans le gène USH2A humain.
