核酸分子、表达载体及其应用
- 专利权人:
- 武汉纽福斯生物科技有限公司
- 发明人:
- 李斌,任盛
- 申请号：
- CN202110752425.8
- 公开号：
- CN115558670A
- 申请日:
- 2021.07.02
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及生物医药领域，特别涉及核酸分子、表达载体及其应用。本发明证实使用AAV‑CYP4V2药物处理可以显著改善CYP4V2突变导致的脂质代谢功能紊乱病变。用上述药物处理293细胞，CYP4V2可以在该细胞系中高效表达。同时，CYP4V2突变的RPE细胞经本发明提供的药物处理后，其脂肪酸代谢的能力得到改善，证明我们的药物表达的蛋白具有正常的催化活性，能够弥补突变体的功能。因此AAV‑CYP4V2药物具有预防或治疗比埃蒂晶体营养不良的作用。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
