EBERHARD KARLS UNIVERSITAET TUEBINGEN MEDIZINISCHE FAKULTAET
发明人:
KORMANN, Michael,DEWERTH, Alexander,HAQUE, Ashiqul,ANTONY, Justin S.
申请号：
EPEP2018/061580
公开号：
WO2018/202884A1
申请日:
2018.05.04
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention relates to a chemically modified m RNA, a nucleic acid molecule encoding the CFTR cm RNA, a vector comprising said nucleic acid molecule, a host cell comprising said vector, a pharmaceutical composition comprising the CFTR cm RNA, nucleic acid molecule or vector, and to a method for the treatment of a disease associated with the CFTR gene.La présente invention concerne un ARNm chimiquement modifié, une molécule d'acide nucléique codant pour l'ARN de CFTR cm, un vecteur comprenant ladite molécule d'acide nucléique, une cellule hôte comprenant ledit vecteur, une composition pharmaceutique comprenant l'ARN de CFTR cm, une molécule d'acide nucléique ou un vecteur, et un procédé pour le traitement d'une maladie associée au gène CFTR.
