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CNS AAV AAV VECTORS FOR RETINAL AND CNS GENE THERAPY
专利权人:
젠자임 코포레이션
发明人:
스카리아, 아브라함,설리반, 제니퍼,스타넥, 리사, 엠.
申请号:
KR1020167033392
公开号:
KR1020160147974A
申请日:
2015.05.02
申请国别(地区):
KR
年份:
2016
代理人:
摘要:
An improved rAAV (e.g., rAAV2, rAAVrh8R, etc.) for improved gene therapy of ocular disorders or CNS disorders is provided herein, wherein the rAAV comprises one or more substitutions of amino acids that interact with heparan sulfate proteoglycans. The present invention provides methods for improved transduction of retinal cells and methods for treating ocular diseases using improved compositions of rAAV particles. Improved recombinant adeno-associated virus (rAAV) (e.g., rAAV2, rAAVrh8R, etc.) for improved gene therapy of disorders of the CNS is further provided herein. The present invention provides methods for delivering rAAV to the CNS, methods for treating disorders of the CNS using improved compositions of rAAV particles, and kits for delivering rAAV and / or treating CNS disorders to the CNS.안구 장애 또는 CNS 장애의 향상된 유전자 요법을 위한 개선된 rAAV(예를 들어, rAAV2, rAAVrh8R 등)가 본원에 제공되며, 상기 rAAV는 헤파란 설페이트 프로테오글리칸과 상호작용하는 아미노산의 하나 이상의 치환을 포함한다. 본 발명은 망막 세포의 개선된 형질도입을 위한 방법 및 rAAV 입자의 개선된 조성물을 이용하여 안구 질병을 치료하기 위한 방법을 제공한다. CNS의 장애의 향상된 유전자 요법을 위한 개선된 재조합 아데노-관련 바이러스(rAAV)(예를 들어, rAAV2, rAAVrh8R 등)가 추가로 본원에 제공된다. 본 발명은 CNS에 rAAV를 전달하기 위한 방법, rAAV 입자의 개선된 조성물을 이용하여 CNS의 장애를 치료하기 위한 방법, 및 CNS로 rAAV를 전달하고/하거나 CNS 장애를 치료하기 위한 키트를 제공한다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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