ユニバーシティ オブ フロリダ リサーチ ファウンデーション，インコーポレイティド;UNIV OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION INC
发明人:
SHANNON ELIZABETH BOYE,シャノン エリザベス ボーイ,WILLIAM W HAUSWIRTH,ウィリアム ダブリュー． ハウスワース,SANFORD LEON BOYE,サンフォード レオン ボーイ,ウィリアム ダブリュー. ハウスワース
申请号：
JP2015027502
公开号：
JP2015091273A
申请日:
2015.02.16
申请国别(地区):
JP
年份:
2015
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide rAAV-guanylate cyclase compositions and methods for treating leber's congenital amaurosis-1 (LCA1).SOLUTION: Disclosed is a virus vector composition comprising a polynucleotide sequence that expresses one or more of biologically active mammalian guanylate cyclase proteins. Also disclosed are methods for using them to prevent, treat and/or improve one or more symptoms of diseases, disorders, anomalous conditions or dysfunctions caused, at least partly, by in vivo guanylate cyclase deficiency. In a specified embodiment, there is disclosed use of a recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector for treating or improving symptoms of leber's congenital amaurosis and other conditions caused by deficiency or decrease of expression of retina-specific guanylate cyclase 1 (retGC1).【課題】レーバー先天性黒内障１（ＬＣＡ１）を処置するためのｒＡＡＶ－グアニル酸シクラーゼ組成物および方法の提供。【解決手段】１つまたは複数の生物学的に活性な哺乳動物グアニル酸シクラーゼタンパク質を発現するポリヌクレオチド配列を含むウイルスベクター組成物が開示される。ｉｎ ｖｉｖｏにおいてグアニル酸シクラーゼ欠損から少なくとも部分的に生じる疾患、障害、異常状態、または機能不全の少なくとも１つまたは複数の症状を予防する、処置する、および／または改善させる際のそれらの使用のための方法もまた、開示される。特定の実施形態では、レーバー先天性黒内障の症状、および機能的な網膜特異的グアニル酸シクラーゼ１（ｒｅｔＧＣ１）の発現における欠如または低下によって引き起こされる他の状態を処置するかまたは改善させるための組換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）ベクターの使用が開示される。【選択図】なし
