WILLIAM M CANFIELD,ウィリアム・エム・キャンフィールド,RODNEY J MORELAND,ロドニー・ジェイ・モアランド,KUDO MARIKO,工藤 真理子
申请号：
JP2016185075
公开号：
JP2017035091A
申请日:
2016.09.23
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide, in general, modified human acid alpha-glucosidase and its use in treating glycogen storage disease (Pompe disease).SOLUTION: The invention provides: a polypeptide comprising a modified human acid alpha-glucosidase or a catalytically active fragment thereof at or near the N-terminal 70 kDa processing site； and methods of making and using the modified human acid alpha-glucosidase to treat glycogen storage disease.SELECTED DRAWING: Figure 7【課題】一般に修飾されたヒト酸性アルファ－グルコシダーゼ及び、糖原病（ポンペ病）の治療におけるその使用を提供する。【解決手段】Ｎ末端７０ｋＤａプロセシング部位で、又はその近くで修飾されたヒト酸性アルファ－グルコシダーゼ又はその触媒活性断片からなるポリペプチド、並びに糖原貯蔵障害を治療するための修飾されたヒト酸性アルファ－グルコシダーゼを製造および使用する方法。【選択図】図７
