PARENTI, Giancarlo,PORTO, Caterina,MORACCI, Marco,FERRARA, Maria Carmina,COBUCCI-PONZANO, Beatrice,ANDRIA, Generoso
申请号：
EPEP2013/061730
公开号：
WO2013/182652A1
申请日:
2013.06.06
申请国别(地区):
WO
年份:
2013
代理人:
摘要：
The present invention relates to an allosteric non-inhibitory chaperone of the lysosomal acid alpha-glucosidase (GAA) for use in the treatment of a pathological condition characterized by a deficiency of the lysosomal acid alpha-glucosidase (GAA), to pharmaceutical composition thereof, to a method for increasing the activity of GAA in a subject and to a method for identifying an allosteric non-inhibitory chaperone for GAA.La présente invention concerne une protéine chaperonne non-inhibitrice allostérique de lacide lysosomal alpha-glucosidase (GAA) pour lutilisation dans le traitement dun état pathologique caractérisé par une carence en acide lysosomal alpha-glucosidase (GAA), une composition pharmaceutique associée, un procédé pour améliorer lactivité de GAA chez un sujet et un procédé pour identifier une chaperonne non-inhibitrice allostérique pour GAA.
