The present invention refers to a vector for gene therapy comprising a TFEB coding sequence under the control of a promoter able to efficiently express said TFEB coding sequence, to host cell comprising said vector and to their use in the gene therapy of a pathological condition characterized by a deficiency of alpha-1-antitrypsin (AAT). The present invention also refers to a pharmaceutical composition comprising the vector or the host cell of the invention for gene therapy and to a method for gene therapy of a pathological condition characterized by a deficiency of alpha-1-antitrypsin (AAT).La présente invention concerne un vecteur de thérapie génique, comprenant une séquence codante TFEB sous le contrôle d'un accélérateur apte à exprimer efficacement ladite séquence codante TFEB, et concerne également une cellule hôte comprenant ledit vecteur, et leur utilisation dans la thérapie génique d'un état pathologique caractérisé par une déficience en alpha-1-antitrypsine (AAT). L'invention a également trait à une composition pharmaceutique comprenant ledit vecteur ou ladite cellule hôte pour ladite thérapie génique, et à un procédé relatif à la thérapie génique d'un état pathologique caractérisé par une déficience en alpha-1-antitrypsine (AAT).
