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THÉRAPIE GÉNIQUE GLUCOCÉRÉBROSIDASE
专利权人:
UCL BUSINESS LTD
发明人:
WADDINGTON, Simon N,RAHIM, Ahad A,MASSARO, Giulia
申请号:
GBGB2019/051896
公开号:
WO2020/012164A1
申请日:
2019.07.04
申请国别(地区):
GB
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention relates to expression constructs and vectors for the treatment and/or prevention of diseases that are associated with a loss of GBA1 function, such as lysosomal storage disorders including Gaucher disease or Niemann-Pick type C (NPC) disease, and synucleinopathies including Parkinson's disease, dementia with Lewy bodies, multi-system atrophy (MSA) or pure autonomic failure (PAF).La présente invention concerne des constructions d'expression et des vecteurs pour le traitement et/ou la prévention de maladies qui sont Associées à une perte de la fonction GBA1, Telles Que des troubles De stockage lysosomal comprenant la maladie de Gaucher ou la maladie de Niemann-Pick type C (NPC) des synucléinopathies, y compris la maladie De Parkinson, la Démence à corps de Lewy, l'atrophie multisystème (MSA) ou La défaillance autonome pure (PAF).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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