切割来自人血红蛋白β基因的DNA靶序列的大范围核酸酶变体及其用途
- 专利权人:
- 赛莱克蒂斯公司
- 发明人:
- 克里斯托夫·佩雷斯-米绍
- 申请号：
- CN200880108153.0
- 公开号：
- CN101802184A
- 申请日:
- 2008.07.23
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2010
- 代理人:
- 顾晋伟`彭鲲鹏
- 摘要：
- 本发明涉及一种I-CreI变体，其中两个I-CreI单体之一具有至少两个替换，其中LAGLIDADG核心结构域的两个功能性亚结构域中各含一个，所述亚结构域分别位于I-CreI的26到40位以及44到77位，所述变体能够切割来自人β珠蛋白基因的DNA靶序列。本发明还涉及所述变体和衍生产物用于预防和治疗人β珠蛋白基因中突变所引起的病理状况(镰状细胞病，β-地中海贫血症)的用途。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
