アラニン-グリオキシル酸アミノトランスフェラーゼ治療薬

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专利权人:

アムステルダム モレキュラー セラピューティクス (エーエムティー) アイピー ビー.ブイ.

发明人:

ロドリゲス ペナ、マリア ソル,ペトリー、ハラルド,トゥウィスク、ヤープ,ヴァン デフェンター、サンダー ヤン ヘンドリク,サリド ルイス、エドゥアルド カルロス,トーレス ラミレス、アルマンド

申请号：

JP2011547843

公开号：

JP2012516325A

申请日:

2010.02.01

申请国别(地区):

JP

年份:

2012

代理人:

摘要：

Pharmaceutical, or treatment, for example for use in a method of treatment of conditions responsive AGXT, glyoxylic acid alanine aminotransferase present invention relates to (AGXT) I340M therapeutic agents. The AGXT I340M therapeutic agent, the nucleic acid encoding AGXT I340M protein comprising an amino acid sequence comprising a methionine at a position corresponding to 340 of SEQ ID NO: 2 when the sample is optimally aligned with SEQ ID NO: 2, a AGXT I340M such proteins molecule, or is a virion of viral gene therapy vector comprising such nucleic acid molecules. Has a greater specific activity as compared to AGXT other allele, therefore, the AGXT I340M therapeutic agent can advantageously be used in the treatment of primary hyperoxaluria type I.本発明は、医薬として、又は、治療、例えばAGXT応答性の状態の治療の方法において使用するための、アラニングリオキシル酸アミノトランスフェラーゼ(AGXT)I340M治療薬に関する。このAGXT I340M治療薬は、配列番号2と最適にアラインさせたときに配列番号2の340位に対応する位置のメチオニンを含むアミノ酸配列を含むAGXT I340Mタンパク質、そのようなAGXT I340Mタンパク質をコードする核酸分子、又は、そのような核酸分子を含むウイルス遺伝子療法ベクターのビリオンである。このAGXT I340M治療薬は、他のAGXT対立遺伝子と比較してより高い特異的な活性を有し、したがって、原発性高シュウ酸尿症I型の治療において有利に使用できる。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/