QUERBES, William,ERBE, David V.,LIEBOW, Abigail,FITZGERALD, kevin,BETTENCOURT, Brian
申请号：
CR20170190
公开号：
CR20170190A
申请日:
2015.10.09
申请国别(地区):
CR
年份:
2017
代理人:
摘要：
The invention refers to the staff of the International Cancer Research Institute, such as the staff of the International Cancer Research Institute with the target of HA1 gene, and the method of using the staff of the International Cancer Research Institute to inhibit the expression of HA1 and the method of treating patients, such as Ph1. This report describes the carbonate preparations of iarn, which inhibit the expression of HA1 gene in cells, such as cells in mammals, such as people with hao1 disorder, and the use of carbonate preparations of iarn. In some aspects of the invention, all nucleosides of an invention mechanism have substantial changes.La invención se refiere a agentes de iARN, por ejemplo, agentes de iARN bicatenarios, que tienen como diana el gen HAO1, y a métodos de uso de tales agentes de iARN para inhibir la expresión de HAO1 y a métodos para tratar sujetos que padecen, por ejemplo, PH1. En la presente se describen agentes de iARN bicatenarios que inhiben la expresión de un gen HAO1 en una célula, tal como una célula en un sujeto, por ejemplo, un mamífero, tal como un ser humano que padece un trastorno asociado con HAO1 y usos de tales agentes de iARN bicatenarios. En ciertos aspectos de la invención, sustancialmente todos los nucleótidos de un iARN de la invención están modificados.
