PROCÉDÉS ET MOYENS D'INDUCTION DU SAUT DE L EXON 45 DANS L ARN PRÉ-MESSAGER DU GÈNE DE LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE

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专利权人:

ProSensa Holding BV;Academisch Ziekenhuis Leiden;Prosensa B.V.;Prosensa Technologies B.V.

发明人:

申请号：

EP13160338.3

公开号：

EP2607484A1

申请日:

2009.01.13

申请国别(地区):

EP

年份:

2013

代理人:

摘要：

The invention relates to a method for inducing or promoting skipping of exon 45 of DMD pre-mRNA in a Duchenne Muscular Dystrophy patient, preferably in an isolated (muscle) cell, the method comprising providing said cell with a molecule that binds to a continuous stretch of at least 21 nucleotides within said exon.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/