CRISPR / cas9 mediated genomic editing has clinical potential for treating gene disorders such as Duchenne muscular dystrophy (DMD) caused by mutations in the dystrophin gene.In this specification, three different promoters have been used to drive the expression of the same DMD guide RNA, and in the humanized mouse model of DMD with deletion in exon 50 and. Delta. Ex50-md dogs, genome editing of a more robust and safe form was achieved.CRISPR/Cas9媒介性ゲノム編集は、ジストロフィン遺伝子における変異によって引き起こされるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）などの遺伝子疾患を処置するための臨床的可能性を有する。本明細書において、3つのプロモーターを用いて同じDMDガイドRNAの発現を駆動し、エクソン50中に欠失を有するDMDのヒト化マウスモデルおよびΔEx50-MDイヌにおいて、より堅牢で安全な形態のゲノム編集を達成した。
