肌肉靶向复合物及其用途
- 专利权人:
- 达因疗法公司
- 发明人:
- 贾森·P·罗兹,穆罕默德·T·卡塔纳尼,罗梅什·R·苏布拉马尼亚,蒂莫西·威登
- 申请号：
- CN201980064587.3
- 公开号：
- CN112930197A
- 申请日:
- 2019.08.02
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开内容的一些方面涉及包含与分子载荷共价连接的肌肉靶向剂的复合物。在一些实施方案中，所述肌肉靶向剂与肌细胞上的内化细胞表面受体特异性结合。在一些实施方案中，所述分子载荷抑制与肌肉疾病相关的疾病等位基因的活性。在一些实施方案中，所述分子载荷是寡核苷酸，例如反义寡核苷酸或RNAi寡核苷酸。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
