FREEDMAN, Benjamin,CRUZ ESTEVES, Nelly, M.,PARAGAS, Neal,CZERNIECKI, Stefan
申请号：
USUS2019/032754
公开号：
WO2019/222559A1
申请日:
2019.05.16
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Methods for testing the effects of therapeutic compound candidates on a phenotypic organoid model is provided. Such a method includes steps of generating the phenotypic organoid model on a high throughput screening platform, treating the organoid with a therapeutic compound candidate, and testing one or more effects resulting from treatment with each of the therapeutic compound candidates. The testing method that has led to identification of a method for treating or preventing cysts is provided. That method may include contacting a population of cells with an inotrope, wherein the inotrope prevents cyst formation, shrinks existing cysts, or both. That method may be used to treat cystogenic diseases or conditions such as Polycystic Kidney Disease (PKD).L'invention concerne des procédés pour tester les effets de composés thérapeutiques candidats sur un modèle d'organoïde phénotypique. Un tel procédé comprend les étapes consistant à générer le modèle d'organoïde phénotypique sur une plate-forme de criblage à haut rendement, à traiter l'organoïde avec un composé thérapeutique candidat, et à tester un ou plusieurs effets résultant d'un traitement avec chacun des composés thérapeutiques candidats. Le procédé de test qui a conduit à l'identification d'un procédé de traitement ou de prévention de kystes est décrit. Ce procédé peut comprendre la mise en contact d'une population de cellules avec un inotrope, l'inotrope empêchant la formation de kystes, réduisant les kystes existants, ou les deux. Ce procédé peut être utilisé pour traiter des maladies ou des états cystogéniques tels que la polykystose rénale (PKD).
