BOGORAD, Roman, Lvovitch,COWAN, Chad, Albert,LUNDBERG, Ante, Sven
申请号：
IBIB2017/000317
公开号：
WO2017/158422A1
申请日:
2017.03.16
申请国别(地区):
IB
年份:
2017
代理人:
摘要：
Materials and methods for treating a patient with hereditary hemochromatosis (HHC), both ex vivo and in vivo, and materials and methods for modulating the expression, function, or activity of a haemochromatosis (HFE) gene in a cell by genome editing.L'invention concerne des matières et des méthodes pour traiter un patient atteint d'une hémochromatose héréditaire (HHC), à la fois ex vivo et in vivo, ainsi que des matières et des méthodes pour moduler l'expression, la fonction ou l'activité d'un gène d'hémochromatose (HFE) dans une cellule par édition génomique.
