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AAV vectors for retina and CNS gene therapy
专利权人:
ジェンザイム・コーポレーション
发明人:
エイブラハム・スカリア,ジェニファー・サリヴァン,エム・リサ・スタネック
申请号:
JP2016564301
公开号:
JP2017518271A
申请日:
2015.05.02
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要:
An improved rAAV (eg, rAAV2, rAAVrh8R, etc.) for enhanced gene therapy of an eye disorder or CNS disorder, wherein the rAAV comprises one or more substitutions of amino acids that interact with heparan sulfate proteoglycans, Provided in the specification. The present invention provides improved retinal cell transduction methods and methods of treating ocular diseases with improved rAAV particle compositions. Further provided herein are improved recombinant adeno-associated viruses (rAAV) (eg, rAAV2, rAAVrh8R, etc.) for enhanced gene therapy of CNS disorders. The present invention provides a method of delivering rAAV to the CNS, a method of treating a CNS disorder with an improved rAAV particle composition, and a kit for delivering said rAAV to the CNS and / or treating a CNS disorder.眼障害またはCNS障害の遺伝子治療増強のための向上したrAAV(例えば、rAAV2、rAAVrh8Rなど)であって、ヘパラン硫酸プロテオグリカンと相互作用するアミノ酸の1つまたはそれ以上の置換を含む前記rAAVを、本明細書において提供する。本発明は、向上した網膜細胞形質導入方法、および向上したrAAV粒子組成物で眼疾患を処置する方法を提供する。CNSの障害の遺伝子治療増強のための向上した組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)(例えば、rAAV2、rAAVrh8Rなど)を本明細書においてさらに提供する。本発明は、rAAVをCNSに送達する方法、向上したrAAV粒子組成物でCNSの障害を処置する方法、ならびに前記rAAVをCNSに送達するおよび/またはCNS障害を処置するためのキットを提供する。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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