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TREATMENT OF FABRY DISEASE IN ERT-NAIVE PATIENTS AND ERT EXPERIENCE PATIENTS
专利权人:
AMICUS THERAPEUTICS INC;アミカス セラピューティックス インコーポレイテッド
发明人:
JEFF CASTELLI,カステリ, ジェフ
申请号:
JP2019096045
公开号:
JP2019178140A
申请日:
2019.05.22
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
To provide a method of reducing left ventricular mass index (LVMi) in an enzyme replacement therapy (ERT)-experienced or ERT-naive patient having Fabry disease.SOLUTION: The method comprises administering to the patient a formulation comprising about 123 mg free base equivalent (FBE) of migalastat or a salt thereof every other day for at least 18 months. Preferably, the formulation has an oral dosage form such as a tablet, capsule or solution.SELECTED DRAWING: Figure 3【課題】ファブリー病を有する酵素補充療法(ERT)経験患者又はERTナイーブ患者における左心室重量指数(LVMi)を低下させる方法の提供。【解決手段】約123mgの遊離塩基当量(FBE)のミガーラスタット又はその塩を含む製剤を、1日おきに少なくとも18ヶ月間患者に投与することを含む方法。前記製剤は、錠剤、カプセル又は溶液等の経口剤形であることが好ましい。【選択図】図3
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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