Kurt Von FIGURA,Bernhard SCHMIDT,Thomas DIERKS,Michael W. HEARTLEIN,Andrea BALLABIO,Maria Pia COSMA
申请号：
MX2014003572
公开号：
MX345056B
申请日:
2004.02.10
申请国别(地区):
MX
年份:
2017
代理人:
摘要：
This invention relates to methods and compositions for the diagnosis and treatment of Multiple Sulfatase Deficiency (MSD) as well as other sulfatase deficiencies. More specifically, the invention relates to isolated molecules that modulate post-translational modifications on sulfatases. Such modifications are essential for proper sulfatase function.La presente invención se refiere a se refiere a una composición que comprende iduronato 2-sulfatasa recombinante producida por células de mamífero transfectadas con un vector que comprende un polinucleótido que codifica para la iduronato 2-sulfatadas y en la cual las células de mamífero co-expresan una enzima generador de formilglicina (FGE), en donde la iduronato 2-sulfatasa tiene porcentaje de relación incrementada de iduronato 2-sulfatasa activa en comparación con una sulfatasa de control producida por las mismas células de mamífero en ausencia de la FGE.
