YIN, Hao,XUE, Wen,ANDERSON, Daniel G.,DORKIN, Joseph R.,JACKS, Tyler E.
申请号：
USUS2015/035077
公开号：
WO2015/191693A2
申请日:
2015.06.10
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要：
The present disclosure relates to compositions and methods for modifying a gene sequence, and for systems for delivering such compositions. For example, the disclosure relates to modifying a gene sequence using a CRISPR-Cas9 or other nucleic acid editing system, and methods and delivery systems for achieving such gene modification, such as viral or non-viral delivery systems.La présente invention concerne des compositions et des méthodes permettant de modifier une séquence de gène, et des systèmes dadministration de telles compositions. A titre dexemple, linvention concerne la modification dune séquence de gène à laide de CRISPR-Cas9 ou dun autre système dédition dacides nucléiques, et des méthodes et des systèmes dadministration permettant dobtenir une telle modification génique, tels que des systèmes dadministration viraux ou non viraux.
