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Nucleic acid polypeptide compositions and methods for inducing exon skipping
专利权人:
アビディティー バイオサイエンシーズ エルエルシー
发明人:
レビン,アーサー エー.,ゲール,アンドリュー ジョン,ドッパラパディ,ベンカタ ラマナ,コクラン,マイケル カラミアン,ホワン,ハンフー,バーク,ロブ
申请号:
JP2019536091
公开号:
JP2020505330A
申请日:
2018.01.05
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Disclosed herein are molecules and pharmaceutical compositions that cause insertions, deletions, duplications, or modifications in misspliced mRNA transcripts to induce exon skipping or exon inclusion. Described herein is a method of treating a disease or disorder involving a molecule or pharmaceutical composition that causes an insertion, deletion, duplication, or modification in an mRNA transcript misspliced to induce exon skipping or exon inclusion. Further described. [Selection] Fig. 15Aエクソンスキッピングまたはエクソンインクルージョンを誘導するために、誤ってスプライシングされたmRNA転写産物における挿入、欠失、重複、あるいは改質を引き起こす分子および医薬組成物が本明細書で開示される。エクソンスキッピングまたはエクソンインクルージョンを誘導するために誤ってスプライシングされたmRNA転写産物における挿入、欠失、重複、あるいは改質を引き起こす分子あるいは医薬組成物を含む疾患または障害を処置する方法が本明細書でさらに記載される。【選択図】図15A
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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