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Fabry disease gene therapy
专利权人:
유씨엘 비즈니스 피엘씨
发明人:
나스와니, 아미트,라지, 디팍
申请号:
KR1020177035510
公开号:
KR1020180012772A
申请日:
2016.05.10
申请国别(地区):
KR
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present invention relates to a nucleic acid molecule comprising a nucleotide sequence encoding a functional α-galactosidase A protein having an identity of at least 85% with the sequence of SEQ ID NO: 1. Also, vectors, host cells or transgenic animals comprising the nucleic acid molecules; And a pharmaceutical composition comprising the nucleic acid molecule or the vector. Also disclosed is the use of nucleic acid molecules in a method of treating Fabry disease.본 발명은 서열번호 1의 서열과 적어도 85%의 동일성(identity)을 갖는, 기능성 α-갈락토시다제(galactosidase) A 단백질을 코딩하는 뉴클레오타이드 서열을 포함하는 핵산 분자에 관한 것이다. 또한, 상기 핵산 분자를 포함하는 벡터, 숙주 세포 또는 형질 전환 동물; 및 상기 핵산 분자 또는 상기 벡터를 포함하는 약학적 조성물에 관한 것이다. 또한, 파브리 병을 치료하는 방법에서의 핵산 분자의 용도가 기재되어 있다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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