워싱턴 스테이트 유니버시티;워싱턴 스테이트 유니버시티;베이커 하트 앤드 다이어비티스 인스티튜트
发明人:
로져스, 부엘, 단테스,그레고리빅, 폴
申请号:
KR1020177033866
公开号:
KR1020180002706A
申请日:
2016.04.22
申请国别(地区):
KR
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present invention relates to recombinant AAV expressing adeno-associated virus (AAV) vectors and Smad7. The disclosed AAV vectors and rAAV can be used for therapeutic applications in the treatment and amelioration of muscle wasting, cardiac and / or skeletal muscle wasting associated with cancer cachexia. Specifically, rAAV constructs are serotype 6 (rAAV6), serotype 8 (rAAV8), or serotype 9 (rAAV9).본원발명은 아데노-관련 바이러스(adeno-associated virus; AAV) 벡터 및 Smad7을 발현하는 재조합 AAV에 관한 것이다. 개시된 AAV 벡터 및 rAAV는 암 악액질(cancer cachexia)과 관련된 근육 소모(muscle wasting), 심근(cardiac) 및/또는 골격근 소모(skeletal muscle wasting)의 치료 및 개선에서의 치료적 적용에 사용될 수 있다. 구체적으로, rAAV 구조물(construct)은 혈청형 6(rAAV6), 혈청형 8(rAAV8), 또는 혈청형 9(rAAV9)이다.