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TREATMENT OF NEUROLOGICAL AND NEURODEVELOPMENTAL DISEASES AND DISORDERS ASSOCIATED WITH ABERRANT ION CHANNEL EXPRESSION AND ACTIVITY
专利权人:
LIEBER INSTITUTE FOR BRAIN DEVELOPMENT
发明人:
MAHER, Brady
申请号:
USUS2016/059128
公开号:
WO2017/075222A1
申请日:
2016.10.27
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要:
Provided are methods for treating and/or reducing the symptoms of a neurological or neurodevelopmental disease or disorder characterized by ectopic expression of certain ion channels, in particular, the Nav1.8 subtype SCN10a sodium channel, or the KCNQ1 potassium channel, in neuronal cells of the central nervous system (CNS) of a subject by administering to a subject in need an antagonist of one or both of these ion channels, and in particular, an antagonist of SCN10a, to block, reduce, or suppress the aberrant CNS neuronal ion channel expression and/or activity and normalize behavioral and cognitive defects associated with the neurological and neurodevelopmental disease or disorder, so as to treat and/or reduce the symptoms of the neurological or neurodevelopmental disease or disorder. Examples of such diseases or disorders that may be treated by the described methods include, for example, Pitt-Hopkins Syndrome (PTHS), autism, autism spectrum disorder, schizophrenia, 18q syndrome and the like.Linvention concerne des méthodes permettant de traiter et/ou de réduire les symptômes dune maladie ou dun trouble neurologique ou neurodéveloppemental caractérisés par lexpression ectopique de certains canaux ioniques, en particulier, du canal sodique SCN10a du sous-type Nav1.8, ou du canal potassique KCNQ1, dans des cellules neuronales du système nerveux central (SNC) dun sujet par ladministration à un sujet qui en a besoin dun antagoniste dun de ces canaux ioniques ou desdits deux canaux ioniques, et en particulier, dun antagoniste de SCN10a, pour bloquer, réduire, ou supprimer lexpression et/ou lactivité aberrante des canaux ioniques neuronaux du SNC et normaliser les déficits comportementaux et cognitifs associés à la maladie ou au trouble neurologique et neurodéveloppemental, de façon à traiter et/ou à réduire les symptômes de la maladie ou du trouble neurologique ou neurodéveloppemental. Des exemples de telles maladies ou de tels troubles qui peuvent être traités par les
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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