The invention relates to modified siRNA compounds which down-regulate target gene expression, to pharmaceutical compositions comprising such compounds and to methods of treating and/or preventing the incidence or severity of various diseases or conditions associated with the genes and/or symptoms associated with such diseases or conditions.본 발명은 표적 유전자 발현을 하향-제어하는 변형된 siRNA 화합물, 이러한 화합물을 포함하는 약학적 조성물, 및 유전자와 연관된 다양한 질환이나 증상 및/또는 이러한 질환이나 증상과 연계된 증후군의 발현이나 심각성을 치료 및/또는 예방하는 방법에 대한 것이다.
