CHIU, Ting,HARIHARAN, Narayanan,LEE, Amy C. H.,PASETKA, Christopher Justin,PHELPS, Janet Ruth,SNEAD, Nicholas Michael,WIECZOREK, Andrew Anthony
申请号：
USUS2016/023443
公开号：
WO2016/154127A2
申请日:
2016.03.21
申请国别(地区):
WO
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present invention provides compositions comprising therapeutic nucleic acids such as siRNA that target ApoC3 and ANGPTL3 expression, lipid particles comprising one or more (e.g., a combination) of the therapeutic nucleic acids, and methods of delivering and/or administering the lipid particles (e.g., for treating hypertriglyceridemia in humans).La présente invention concerne des compositions qui contiennent des acides nucléiques thérapeutiques, tels quun petit ARN interférent (ARNsi), qui ciblent lexpression de ApoC3 et de ANGPTL3, des particules lipidiques comprenant un ou plusieurs des acides nucléiques thérapeutiques (par ex., une combinaison), et des méthodes dapport et/ou dadministration desdites particules lipidiques (par ex., pour traiter lhypertriglycéridémie chez lhomme).
