インディアナ・ユニバーシティ・リサーチ・アンド・テクノロジー・コーポレーション;INDIANA UNIV RESEARCH & TECHNOLOGY CORP
发明人:
D WADE CLAPP,クラップ,ディ.,ウェイド,DAVID INGRAM,イングラム,ダビッド,YANG FENG-CHUN,ヤン,フェン‐クーン,クラップ,ディ.,ウェイド,イングラム,ダビッド,ヤン,フェン‐クーン
申请号:
JP2015075280
公开号:
JP2015187104A
申请日:
2015.04.01
申请国别(地区):
JP
年份:
2015
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide pharmaceuticals for treating plexiform neurofibroma to solve the problem in which germline mutations in the neural NF1 tumor suppressor gene cause Von Recklinghausen's neurofibromatosis type 1 (NF1), a common genetic disorder of the nervous system characterized by the plexiform neurofibroma development.SOLUTION: There is provided a compound represented by the formula (1), or a salt of the compound. A method comprises administering the compound to a patient at least once a day, where a therapeutically effective dose of the compound is between 200 mg and 500 mg.【課題】神経NF1癌抑制遺伝子における生殖系の変異は、叢状神経線維腫の発生を特徴とする神経系の一般的な遺伝疾患である、フォンレックリングハウゼンの神経線維腫症1型(NF1)を引き起こすので、該叢状神経線維腫を治療するための医薬の提供。【解決手段】式(1)で表される化合物又は該化合物の塩。前記化合物の治療有効量が200mg~500mgであり、前記化合物を患者に少なくとも1日1回投与する方法。【選択図】なし