Oligonucleotide composition； methods for altering the splicing of a transcribed White； and use of the composition for treating Duchenne Muscular Dystrophy.
IWAMOTO NAOKI,BUTLER DAVID CHARLES DONNELL,DIVAKARAMENON SETHUMADHAVAN,FRANCIS CHRISTOPHER J.,FRANK-KAMENETSKY MARIA DAVID,LU GENLIANG,MARAPPAN SUBRAMANIAN,VARGEESE CHANDRA,VARDINE GREGORY L.,YANG HAI,FRANCIS CHRISTOPHER J,FRANK-KAMENET
申请号：
CL2018000818
公开号：
CL2018000818A1
申请日:
2018.03.29
申请国别(地区):
CL
年份:
2018
代理人:
摘要：
Among other things, this Disclosure relates to methods and compositions designed oligonucleotides,.In some forms of realization, the compositions provide a oligonucleotidicas provided altered splicing of the transcript.In some forms of realization, the compositions oligonucleotídicas provided have Low toxicity.In some forms of realization, the compositions provide best Profiles provided oligonucleotídicas binding proteins.In some forms of realization, the compositions oligonucleotidicas provided have better Supply.In some forms of realization, the compositions oligonucleotídicas provided have better reception.In some forms of realization, this Revelation properciona methods for Treatment of diseases using compositions provided oligonucleotídicas.<；p>；Entre otras cosas, la presente revelació；n se refiere a oligonucleó；tidos, composiciones diseñ；ados y sus mé；todos. En algunas formas de realizació；n, las composiciones oligonucleotidicas proporcionadas suministran un empalme alterado de un transcripto. En algunas formas de realizació；n, las composiciones oligonucleotí；dicas proporcionadas tienen baja toxicidad. En algunas formas de realizació；n, las composiciones oligonucleotí；dicas proporcionadas suministran mejores perfiles de ligació；n de proteí；nas. En algunas formas de realizació；n, las composiciones oligonucleotidicas proporcionadas tienen mejor suministro. En algunas formas de realizació；n, las composiciones oligonucleotí；dicas proporcionadas tienen mejor captació；n. En algunas formas de realizació；n, la presente revelació；n properciona mé；todos para el tratamiento de enfermedades usando composiciones proporcionadas oligonucleotí；dicas. ；<；/p>；
