HEAN, Justin,AMIN, Harsh,CASTILLA LLORENTE, Virginia
申请号：
EPEP2019/081672
公开号：
WO2020/099682A1
申请日:
2019.11.18
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention relates to engineered extracellular vesicles (EVs) as a novel therapeutic approach to treating urea cycle disorders. More specifically, the invention relates to the use of various protein engineering and nucleic acid engineering strategies for improving loading of urea cycle proteins or nucleic acids encoding urea cycle proteins into EVs and targeting of the resultant EVs to tissues and organs of interest.La présente invention porte sur des vésicules extracellulaires (VE) utilisées en tant que nouvelle approche thérapeutique pour le traitement des déficits du cycle de l'urée. Plus particulièrement, l'invention concerne l'utilisation de diverses stratégies faisant appel à des protéines et des acides nucléiques modifiés pour améliorer la charge de protéines impliquées au cycle de l'urée ou d'acides nucléiques codant pour lesdites protéines dans les VE et diriger lesdits VE résultantes vers les tissus et les organes d'intérêt.
