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PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS AND TREATMENT OF GENETIC DISEASES ASSOCIATED WITH NONSENSE MEDIATED RNA DECAY
专利权人:
NEW YORK UNIVERSITY
发明人:
GARDNER, Lawrence, B.,CARDOZO, Timothy, J.,MARTIN, Leenus
申请号:
USUS2013/063064
公开号:
WO2014/055644A2
申请日:
2013.10.02
申请国别(地区):
WO
年份:
2014
代理人:
摘要:
The present invention relates to pharmaceutical compositions comprising a compound and a pharmaceutically acceptable carrier. The present invention is also directed to a method of treating a genetic disease caused by premature termination codons, or other conditions that render messenger ribonucleic acid (mRNA) susceptible to nonsense mediated RNA decay, in a subject. Also disclosed is a method of inhibiting nonsense mediated RNA decay and/or induction of autophagy. The present invention also relates to a method of identifying inhibitors of nonsense mediated RNA decay and/or inducing autophagy. The present invention further relates to a method of inhibiting nonsense mediated RNA decay and/or induction of autophagy in a subject.La présente invention concerne des compositions pharmaceutiques comprenant un composé et un support pharmaceutiquement acceptable. La présente invention concerne également une méthode de traitement dune maladie génétique provoquée par des codons de terminaison prématurés, ou dautres états qui rendent lacide ribonucléique messager (ARNm) sensible à une désintégration de lARN à médiation non-sens, chez un sujet. Linvention concerne également un procédé dinhibition de la désintégration dARN à médiation non-sens et/ou linduction de lautophagie. La présente invention concerne également un procédé didentification dinhibiteurs de désintégration dARN à médiation non-sens et/ou dinduction de lautophagie. La présente invention concerne en outre un procédé dinhibition de la désintégration dARN à médiation non-sens et/ou dinduction de lautophagie chez un sujet.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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